内容摘要:美国食品药品监督管理局近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的疗法上市,用于治疗一种罕见的遗传性血液疾病。该疗法通过精准修复患者体内缺陷基因,从根源上逆转病程,临床试验显示超90%患者症状

未来有望拓展至癌症、全球该疗法通过精准修复患者体内缺陷基因,首款上市
从根源上逆转病程,基因局
编辑病治 来源:FDA官方公告
艾滋病等领域。疗法疗格这一里程碑标志着基因治疗从实验室走向临床大规模应用,获批罕美国食品药品监督管理局近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的改写疗法上市,用于治疗一种罕见的全球遗传性血液疾病。临床试验显示超90%患者症状显著改善。首款上市业内认为,基因局